Para ilmuwan telah mengembangkan sistem pengeditan gen baru yang dapat menenun seluruh gen dalam DNA manusia. Suatu hari nanti dapat menyebabkan metode yang lebih baik untuk mengobati penyakit genetik yang dipicu oleh berbagai mutasi.
Sampai sekarang, pendekatan ini hanya diuji dalam sel manusia di laboratorium. Tetapi jika ditunjukkan bahwa itu aman dan efektif untuk pasien, itu dapat memberikan alternatif untuk alat pengeditan gen yang diarahkan hanya untuk kesalahan tipografi tertentu dalam DNA. Alih -alih mengoreksi mutasi genetik tunggal, teknik baru ini akan memperkenalkan salinan gen ke dalam sel seseorang.
“Penyakit genetik tunggal dapat disebabkan oleh banyak mutasi berbeda pada gen itu,” katanya Isaac Witte Lebih dari 2.000 mutasi berbeda
Strategi alternatif adalah memperkenalkan gen yang sama sekali baru untuk mengimbangi yang rusak. Editor Gen, yang dijelaskan dalam sebuah laporan yang diterbitkan pada hari Kamis (15 Mei) di majalah Sains
Terkait: Crispr ‘akan memberikan obat untuk penyakit genetik yang tidak dapat disembuhkan sebelumnya,’ ‘kata biokimia terkenal Virginijus Šikšnys
Evolusi langsung di laboratorium
Klasik CRISPR
Inti dari editor gen baru juga dipinjam dari bakteri, tetapi tidak memotong DNA. Sebaliknya, ia menggerakkan sebagian besar DNA dari host dari satu lokasi ke lokasi lain dengan cara yang sangat spesifik. Sistem ini, yang disebut transposase yang terkait dengan CRISPR (CASS), telah diketahui tentang Sejak 2017 Lompat gen DNA sel yang sama atau mungkin dalam genom sel lain
Moltens menarik bagi edisi gen karena, tidak seperti gunting molekuler, mereka tidak memotong DNA dan, oleh karena itu, tidak bergantung pada mesin sel untuk menyelesaikan DNA yang telah dipegang dalam pemotongan. Proses perbaikan ini membuatnya sulit untuk menambahkan DNA baru ke genom, sebagian karena dapat memperkenalkan mutasi yang tidak diinginkan. Di sisi lain, mereka menghindari masalah itu.
Tetapi plester yang secara alami ditemukan pada bakteri tidak bermain dengan baik dengan sel manusia. Dalam studi sebelumnya yang dipimpin oleh Samuel Sternberg dicirikan Dia mencoba menggunakannya untuk mengedit DNA dalam sel manusia
Jadi Witte, Sternberg dan rekan -rekannya berangkat untuk membuat para pemain lebih berguna untuk terapi manusia. Mereka mulai dengan gips Pseudoalteromonas Bakteri, yang, dalam penelitian sebelumnya, telah menunjukkan aktivitas remaja dalam sel manusia. Kemudian mereka menggunakan pendekatan eksperimental disebut ritme
Melalui proses ini, tim mengembangkan pemeran baru yang dapat mengintegrasikan DNA ke dalam sel manusia dengan efisiensi 200 kali lebih banyak daripada yang asli, rata -rata.
“Butuh lebih dari 200 jam dalam ritme, yang sesuai dengan beberapa ratus generasi evolusi,” kata Witte. Proses yang sama adalah dengan metode yang lebih konvensional untuk mengarahkan evolusi dalam hidangan laboratorium.
Terkait: 188 Jenis CRISPR Baru Diungkapkan oleh Algoritma
Langkah selanjutnya
Para pemain yang berevolusi, yang disebut evColast, mencakup 10 mutasi utama yang diperlukan untuk bekerja dengan baik dalam sel manusia, kata Witte. Namun, sistem ini bekerja paling baik di beberapa jenis sel manusia daripada yang lain, dan lebih banyak penelitian akan diperlukan untuk memahami mengapa demikian, katanya.
Tim mengevaluasi seberapa baik yang ditimbulkan dengan baik di daerah genom yang bermutasi pada penyakit tertentu, seperti Fanconi Anemia Sindrom Rett Phenylcetonuria
Tim juga menguji Evocast sebagai metode untuk mengedit sel kekebalan yang digunakan Mobil terapi sel
Penelitian di masa depan harus menemukan cara memberikan EVO yang lebih baik ke sel -sel tubuh yang benar. “Ada banyak bidang untuk penelitian lebih lanjut,” kata Witte.
Tentu saja, studi ini harus dibiayai, dan di depan itu, “ini adalah masa yang sulit,” tambahnya. Studi ilmiah baru didukung, sebagian, oleh National Health Institutes (NIH). Sekarang, pembiayaan NIH memiliki telah dipotong oleh pemotongan sapuan menunjukkan Universitas Ivy League
